Un long chemin a été parcouru depuis les premières expériences de manipulation génétique sur la bactérie. En effet, le développement et la maîtrise progressive de la biologie moléculaire ont permis aux scientifiques de faire pénétrer et exprimer de l'ADN étranger dans une cellule animale ou humaine. Le champ de la transgénèse et celui de la thérapie génique ont alors été ouverts. Cette dernière vise à remplacer un gène déficient dans le cadre des maladies monogéniques (déficits immunitaires ou enzymatiques, myopathie, mucoviscidose, hémoglobinopathies) ou à utiliser l'ADN comme un véritable médicament, en particulier dans le traitement des cancers.
Ce livre expose le plus simplement possible les bases moléculaires et médicales puis les outils et les applications de la thérapie génique. Il décrit également toutes les étapes nécessaires à la mise en place d'un essai clinique de thérapie génique, fruit d'une chaîne de compétences multidisciplinaires. Enfin, il détaille les principaux essais cliniques, parfois encore en cours, ainsi que leurs résultats, positifs ou non.
Fort de son expérience de médecin chercheur et praticien, l'auteur nous livre un regard réaliste sur cette thérapie innovante qui soulève de grands espoirs. Bien que les obstacles restent nombreux (notamment son coût très élevé), notre troisième millénaire verra assurément d'autres applications et succès de cette approche hors norme. Enfin un excellent ouvrage qui met à portée du grand public cette thérapie complexe et ses enjeux !